希少疾患医薬品開発の　成功率を高めるための　　4つの方法

現在、何千もの希少疾病が確認されていますが、その中で治療法が確立されているのはごく一部です。このeBookでは、希少疾病用医薬品開発における成功の可能性を最大化するためのParexel Biotechの見解を、最も重要な4つの課題を含めて紹介しています：

• 臨床試験実施施設の負担を軽減し、臨床スタッフの経験を向上させる
• 小児臨床試験が倫理的であり、患者さんやご家族にとって実行可能なものであることを保証する
• 自然史研究および実環境でのエビデンスにより、より早く、より強力に市場に投入する
• オーファン適応症における過去の成功例と失敗例からの学習

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