過剰な負担がかかっている細胞・遺伝子治療の治験インフラを強固にする手段

FDA細胞・遺伝子治療 (CAGT) の治験に適格な治験実施施設は限られますが、FDAによれば2016年以降に治験数が急増し、現在では2,500件を超える治験が動いています¹。そのほとんどは最高水準の学術研究機関であり、そうした機関のスタッフが燃え尽き症候群に陥っているというデータもあります²。パレクセルのサイトアライアンス米国チームでアソシエイト ディレクターを務めるKathy Scottは、この膨れ上がり続ける危機的状況の最前線で働いています。地域に根ざした施設にCAGT研究を拡大し、より持続可能なシステムを構築するために、治験依頼者、施設、臨床研究機関 (CRO) それぞれが今できることは何でしょうか。Kathyがそのビジョンを語ります。

再建に求められる協働と提起される困難な問題

CAGT治験に同じ学術研究機関を利用することは、治験実施施設を疲弊させ、多様性が失われた患者構成を常態化させ、新しい治療法へのアクセスが妨げられる結果を招きます。過度な負担のかかっている施設から、地域に根ざした施設に治験を移せばそうした問題を解決できるかもしれませんが、それには主要なステークホルダーの協力と資本投資が必要です。 

2023年3月にSCRSオンコロジー サイト ソリューション サミットが開催され、私はこのテーマについて話し合うパネル ディスカッションに参加しました。治験実施施設、治験依頼者、CROの出席者の間では、将来の製品開発のために十分な施設を確保するには、CAGT治験を地域社会に移行させることが不可欠であるという点で、幅広い合意が得られました。1時間に及ぶ徹底した討論も終盤に差し掛かったところで、ある施設の代表者から次のような問いかけがありました。「私たち全員が同じテーブルについて、こうした議論を始めることはできないでしょうか？私たちは閉ざされた環境の中で議論を続けています。」その訴えには心に響くものがありました。

私はパレクセルで働く中で、CAGTの臨床研究を志している施設がフラストレーションを感じていることに気付きました。このような複雑な治験を実施するために必要な運用上の必要事項がまとめられたリソースが見当たらないのです。その結果、経験の浅い施設では細胞治療認定財団 (Foundation for the Accreditation of Cell Therapy / FACT) やその他の国際認証機関が定めた基準を理解し、適切に対応することが困難となっています。CAGTの分野では施設を対象にした基本レベルの教育と研修資料が必要です。理解しやすい資料を新しく作成するには、経験豊富な関係者に自身の知識と経験の共有を求めることになります。それは可能でしょうか？

CAGT治験の多くは、治験関連のあらゆる処置、評価、医療介入がその施設内で完結しているのが現状です。しかし、CAGTの研究を地域に根ざした拠点へと拡大するためには、手順の一部を外部の医療提供者に対応してもらう必要があります。たとえば、個人医院の治験担当医師の場合は、白血球アフェレーシスのために認定された血液バンクと協力したり、CAR-T細胞療法の処方に伴うサイトカイン放出症候群や神経毒性などの重篤な有害事象 (SAE) に対処するため、総合病院との提携が必要かもしれません。では、自院ですでにCAGT治験を実施している総合病院が、その地域の個人医院の治験実施施設に対し、患者さんの入院ケアサービスを快く引き受けてくれるでしょうか (競合しない治験の場合)？細胞療法の認定治療センター (ATC) は、治験参加者に快く入院ケアを提供してくれるでしょうか？こうした質問やその他の困難な問題に対する答えを見いだせなければ、地域に拠点を置く施設がCAGT治験を進展させることはできません。

私は治験依頼者や施設、CROが協力して新たな運用モデルについて議論し、これらの問題に取り組むことを提案します。より大きな利益を促進するための正式な協力体制がなくても、関係者の誰もが解決策の一端を担うことができます。

ここでは主に3つに分けられるステークホルダーのグループそれぞれが、今すぐ取れる重要な行動について取り上げます。