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EXPERT INSIGHT
パレクセルによる12の新たな細胞・遺伝子治療 (CAGT)の分析：FDAにより2017年から2022年の間に18の適応症で承認されたもの
2017年1月1日から2022年12月31日までの期間において、FDAは12件の新たな細胞・遺伝子治療を承認しました。以下はFDAの主要なデータソースに基づくパレクセルの分析です。1
50% (12件中6件)の治療はCAR T細胞療法であり、全体的な開発期間 (INDまたはFIHから市場発売まで)は平均5.4年でした。(中央値：4.8 | 範囲：4.2～8.4)
50% (12件中6件)の治療は遺伝子療法であり、全体的な開発期間 (INDまたはFIHから市場発売まで)は平均10.1年でした。(中央値：9.6 | 範囲：5.8～17.5)
略語の解説：
IND：新薬臨床試験申請、FIH：ヒト初臨床試験
50%
CAR-T 細胞療法
5.4年
INDまたはFIHから市場投入までの 平均的な開発期間
50%
遺伝子療法
10.1年
42% (12件中5件)の治療は遺伝性疾患を対象としています。
58% (12件中7件)の治療はがんを対象としています。
42%
遺伝性疾患の治療
58%
がんの治療
100% (12件中12件)の治療が希少疾病用医薬品開発プログラムを利用。
100% (12件中12件)の治療が画期的治療薬開発プログラムを利用。
25% (12件中3件)の治療がファストトラック開発プログラムを利用。
17% (12件中2件)の治療が迅速承認開発プログラムを利用。
8% (12件中1件)の治療がRMAT開発プログラムを利用。
100%
希少疾病用医薬品開発プログラムを利用
100%
画期的治療薬開発プログラムを利用
25%
ファストトラック開発プログラムを利用
17%
迅速承認開発プログラムを利用
8%
RMAT開発プログラムを利用
83% (12件中10件)が米国で最初に承認。
67% (12件中8件)が最初の審査サイクルで承認。
50% (12件中6件)がリスク評価と軽減戦略 (REMS)を策定。
25% (12件中3件)がFDA諮問委員会会議を開催。
25% (12件中3件)が開発中に臨床試験の停止措置を受ける。
83%
米国で最初に承認
67%
最初の審査サイクルで承認
50%
リスク評価と軽減戦略 (REMS)を策定
25%
FDA諮問委員会会議を開催
25%
開発中に臨床試験の停止措置を受ける
25%
2017キムリア、ルクスターナ、イエスカルタ
0%
2018
8%
2019ゾルゲンスマ
8%
2020テカルタス
17%
2021アベクマ、ブレヤンジ
42%
2020アドスチラドリン、カービクティ、ヘムジェニックス、スカイソナ、ジンテグロ
Data Sources and Methodology
1. Parexel analysis based on primary FDA data sources, including clinical review memos and other review documents obtained from the FDA Biological Approvals by Year website, agency press releases, and other FDA databases, such as the Orphan Drug Designations and Approvals database. We analyzed all biologics license applications (BLAs) approved by the FDA’s Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) from January 1, 2017, to December 31, 2022, that were classified as either “autologous T cell immunotherapies” or “gene therapies.” Totals reflect approvals for new molecular entities (NMEs) (original BLAs) and exclude supplemental BLAs (new indications).