細胞・ 遺伝子治療CROサービス
グローバルな細胞・遺伝子治療CROとともに規制上のマイルストーンを確実にクリアし、臨床試験を推進しましょう
細胞・遺伝子治療は、患者さんに大きな可能性をもたらします。一方で、新たな規制や製造上の課題、業務の複雑化、市場参入の障壁も伴います。パレクセルは細胞・遺伝子治療領域におけるCROとして、北米、欧州、アジア太平洋、中南米をはじめとする世界各地で、こうした課題への対応を支援します。弊社の規制当局での実務経験を持つ専門家を含む、300名以上のクロスファンクショナルな専門チームをご活用ください。このチームは過去5年間の細胞・遺伝子治療領域において、世界各国で14件の販売承認の取得を主導してきました。
多分野にわたる専門性を活用
パレクセルの細胞・遺伝子治療部門は、規制に関する専門性とクロスファンクショナルなチームの力を結集し、お客様の治療法の早期実用化を支援します。このチームには、メディカルディレクターとレギュラトリーの専門家に加え、臨床ロジスティクス、CMC (化学・製造・品質管理)、オンコロジー領域の臨床オペレーション、データマネジメント、トランスレーショナルメディシン、生物統計学、および幅広い適応症の専門家が在籍しています。彼らはプロジェクト全体を通じて、弊社の患者エンゲージメントチームと緊密に連携し、重要なインサイトと適応症ごとの最適な手法を開発のあらゆる段階に反映します。
細胞・遺伝子治療におけるパレクセルの専門家たち
Chris Learn, Ph.D., PMP
Vice President, Head of the Cell and Gene Center of Excellence
Jamie Pierson
Director, Cell and Gene Therapy
Paul Bridges, Ph.D.
President, Consulting
Steve Winitsky
Vice President, Technical - Regulatory Strategy
Rajiv Gangurde, Ph.D.
Vice President, Technical Operations, Cell and Gene Therapy
Christiane Niederlander
Vice President, Technical - Regulatory Strategy
Mingping Zhang （张明平）
Vice President, Technical - Regulatory Strategy
Federica Mori
Senior Consultant, Regulatory Affairs
Barbara Abissi
Manager, Regulatory Affairs
細胞・遺伝子治療におけるパレクセルの専門家たち
Chris Learn, Ph.D., PMP
Vice President, Head of the Cell and Gene Center of Excellence
Jamie Pierson
Director, Cell and Gene Therapy
Paul Bridges, Ph.D.
President, Consulting
Steve Winitsky
Vice President, Technical - Regulatory Strategy
Rajiv Gangurde, Ph.D.
Vice President, Technical Operations, Cell and Gene Therapy
Christiane Niederlander
Vice President, Technical - Regulatory Strategy
過去5年間の細胞・遺伝子治療における実績
+
臨床プロジェクト数
+
患者さんの登録数
+
実施施設数
パレクセルの専門性
地域医療へのアクセス
これまで多くの革新的な細胞・遺伝子治療は、大学病院などの学術医療機関に限られていました。しかし今日、パレクセルは自社の早期臨床試験施設を活用し、患者さんのLife (生命・生活)を変える臨床試験を地域社会へと広げています。その一例が、ロサンゼルスとボルチモアで実施しているCAR-T細胞療法プロジェクトです。こうした取り組みは、臨床試験へのアクセスを拡大して患者さんの負担を軽減し、スポンサーと患者さんの双方に大きなメリットをもたらします。
商用化までの一貫した支援
パレクセルは細胞・遺伝子治療領域におけるCROとして、開発開始から商用化まで、臨床試験を一貫して支援してきた豊富な実績を有しています。これには、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児を対象とした世界初の遺伝子治療プログラムを、第I相から第III相、承認取得まで支援した実績も含まれます。今後1年間には、オンコロジー、神経科学、眼科、希少疾患領域の複数のプロジェクトにおいて、生物製剤承認申請（BLA）を行う予定です。
専門的知見の発信
パレクセルのチームは、世界の細胞・遺伝子治療の進歩に貢献するため、専門的な知見を継続的に発信しています。過去1年間だけでも、米国遺伝子・細胞治療学会（ASGCT）、国際細胞・遺伝子治療学会（ISCCGT）、アドバンスト セラピー ウィーク（ATW）、セル＆ジーン ミーティング オン ザ メサ（CGMM）などの学会において、30件以上のポスター発表および口頭発表を行いました。こうした活動から得られた知見は、弊社のチームがすべてのプロジェクトにもたらす実践的な強みへとつながっています。
パレクセルの強み
早期アドバイザリーサービス
新規治療法の開発を効率化するためには、規制当局と面談する前に、強力な科学的論拠とPoC (概念実証)を準備することが不可欠です。そのためパレクセルは、医療、規制、ゲノム、生物統計の専門家による早期アドバイザリーサービスと、経験豊富な学際的チーム、主要なテクノロジープラットフォームとのパートナーシップを組み合わせることで、より迅速でスマートなPoC (概念実証)へのルートを提供します。
グローバルEMRデータによる施設選択
パレクセルでは、グローバルヘルスリサーチネットワークを利用し、世界中の1億8800万人以上の患者さんのEMRデータにアクセスしています。このネットワークにより、特定のICD-10コード、治療法、診断、手術を持つ患者さんを治療しているグローバルな専門機関を特定することができます。
細胞・遺伝子治療トレーニング・アカデミー
パレクセルの細胞・遺伝子治療トレーニングアカデミーは、臨床試験全体のパフォーマンスを向上させるために、全事業部門のスタッフをトレーニングします。モジュールでは、歴史、患者パスウェイ、安全性リスク、細胞・遺伝子治療を実施する上での業務上の基礎、試験特有の内容／作用機序／経路など、さまざまなトピックを取り上げています。
患者さん中心のスペシャリスト
バイオマーカーおよびゲノム医学、生物学的分析、モデリングおよびシミュレーション、臨床薬理学の専門スタッフが、科学的厳密性と患者コミュニティへの関与を組み合わせることで、患者さんを最大限に取り込みます。パレクセルは熟練した柔軟なプロジェクト管理チームによって推進される質の高いデリバリーと、試験設定の理解に重点を置いています。私たちは患者さんやその介護者、医療従事者の声に耳を傾けることで、患者さんが自信を持って試験が自分に適しているかを判断できるようにしています。そして患者さんの視点が試験期間を通じて維持されるようにします。
Case Study 1 of 2
DMDの男児を対象とした世界初の遺伝子治療プログラム
状況
解決策
成果
これは米国最大級のDMD専門医療センターの１つで開発された分子を用いた、小児のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象とした史上初の遺伝子治療プログラムでした。パレクセルはフルサービスの細胞・遺伝子治療CROとして、第I相から第III相、そして承認取得に至るまで、このプログラムを一貫して実施。
状況
これは米国最大級のDMD専門医療センターの１つで開発された分子を用いた、小児のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象とした史上初の遺伝子治療プログラムでした。パレクセルはフルサービスの細胞・遺伝子治療CROとして、第I相から第III相、そして承認取得に至るまで、このプログラムを一貫して実施。
解決策
成果
パレクセルの主な特長
よくあるご質問
細胞・遺伝子治療（CAGT）は、その新規性と開発の急速な拡大により、規制当局にとっても新たな課題となっています。多くの地域では、細胞・遺伝子治療に関する規制の枠組みがまだ整備されていません。承認プロセスが存在する場合でも、要件が不明確なことが多く、各国の規制当局によって異なります。
FDAやEMAの審査担当者との協議を最大限に有効活用できるように、パレクセルはスポンサーに対して模擬会議を実施します。規制当局での実務経験を持つ専門家が作成した複数のシナリオに基づき、事前にリハーサルを行います。また、経験豊富なコンサルタントが、規制当局に説得力を持って伝わる説明や論拠の構築を支援します。
さらに規制当局のガイダンス文書について、遵守すべき事項と、スポンサーの個別の状況には必ずしも適用されない事項を見極める支援も行います。例えば、一般的なガイダンスでは、特定の主要有効性エンドポイントや評価時点を用いた解析が推奨される場合があります。しかし、その推奨が患者さんのベネフィットを捉えるうえで最適とは限らず、製品の特性や対象患者のサブグループによっては、実施自体が難しいこともあります。
細胞・遺伝子治療の臨床試験、特に臨床開発初期の試験は、極めて複雑です。パレクセルの30名を超えるクロスファンクショナルな細胞・遺伝子治療の専門チームは、こうした課題を理解し、その解決を支援します。
また、既存の研究基盤には余力が少なく、細胞・遺伝子治療の臨床開発の増加を支えることが難しくなっています。パレクセルは、大学病院などの学術医療機関以外にも目を向け、試験を成功させる可能性を持つ新たな医療機関の開拓に取り組んでいます。新たに参画する実施医療機関や治験責任医師には、追加のトレーニングやモニタリング訪問が必要ですが、こうした投資は患者さんとスポンサーの双方にメリットをもたらします。
試験の立ち上げを効率化するには、スポンサーとCROが実施医療機関のネットワークを拡充することが重要です。パレクセルのサイトアライアンスネットワークには、500を超える実施医療機関と21,000名の治験責任医師が参加しています。
細胞・遺伝子治療は、従来の医薬品の価値評価、価格設定、保険償還の枠組みには当てはまりません。生涯にわたる治癒、あるいは持続的な疾患修飾効果をもたらすように設計されたこれらの治療法は、年間予算に基づいて運営される医療市場に参入することになります。保険者にとって、原則として1回の治療で費用が初期に集中する細胞・遺伝子治療は、ほとんど前例のないものです。
想定されるリスクや議論に対応するため、スポンサーは患者報告アウトカム（PRO）データを収集し、医療面・経済面で見込まれるさまざまな費用削減効果を定量化することで、エビデンス資料に盛り込むことができます。これによって、新たなエンドポイントの科学的・臨床的妥当性をより強固に裏付けることができます。