非悪性血液疾患

経験豊富な非悪性血液疾患領域のCROとともに、複雑な臨床試験に対応し安全性を確保しましょう

パレクセルは非悪性血液疾患に関する深い専門知識と、高度に連携されたオペレーショナル能力を組み合わせ、臨床試験の実施を支援します。治験薬の実用化までの道のりを加速し、患者さんの人生により良い変化をもたらすことを目指しています。

弊社の血液疾患の専門チームは臨床オペレーション部門と緊密に連携し、以下の取り組みを通じて複雑な試験運営に対応します。

• 専門性を有する実施施設との連携
• 臨床検査の標準化
• 厳格なメディカルモニタリング
• 患者さんの実体験に配慮した患者募集とエンゲージメント

非悪性血液疾患の臨床試験で豊富な実績を持つCROとして、キーオピニオンリーダー、治療施設、患者支援団体と長年にわたり築いてきた関係を活かし、適切な治験責任医師と患者さんへのアクセスを支援します。また、サイトアライアンスネットワークを通じて実施施設の立ち上げを迅速化し、困難な状況下でもグローバル規模での患者登録を支援します。

鎌状赤血球症

パレクセルは鎌状赤血球症（SCD）に関する豊富な経験と、専門性を備えた実施施設のグローバルネットワークを組み合わせ、SCD特有の課題への対応を支援します。高度な薬事、統計、医学的専門性を活かし、アダプティブ試験のデザイン、妥当性が検証されたエンドポイントの開発、複雑なSCD患者集団に対する厳格な安全性モニタリングを実施します。さらに患者コミュニティや患者支援団体と連携することで、患者さんの負担を軽減しながら、患者募集と試験参加の継続を促進します。

血友病

血友病の臨床試験には、さまざまな課題が伴います。患者さんには多様な表現型があり、対象となる患者集団は極めて不均一です。また、出血に関するアウトカムにはばらつきがあり、患者さんの主観にも左右されるため、正確な測定が難しい場合があります。血栓症などの潜在的な有害事象に対する安全性モニタリングも極めて重要です。

パレクセルは希少出血性疾患に関する豊富な経験と、非悪性血液疾患の医薬品開発における確かな実績を活かし、これらの課題を克服します。弊社と提携することで、血友病特有の臨床管理において豊富な経験を持つ世界中の血友病治療センターや、専門の凝固検査室をご利用いただけます。さらに臨床的に意義のあるアウトカムを捉える革新的なエンドポイントの設計、厳格なメディカルモニタリング戦略の導入、最新の規制ガイダンスへの対応を通じて、お客様の試験を最適な形で支援します。

骨髄不全症

骨髄不全症は異質性が極めて高く、疾患や患者さんによって進行や治療への反応が大きく異なります。また、患者さんに大きな疾病負担をもたらすため、臨床試験では慎重な安全性モニタリングと実施施設の選定が求められます。

パレクセルは非悪性血液疾患領域のCROとして、迅速かつ正確できめ細かな試験運営を提供します。不均一な患者集団に対して臨床的に意義のあるエンドポイントを設計し、厳格なメディカルモニタリング戦略を導入するとともに、承認取得に向けた規制プロセスへの対応を支援します。また、アダプティブ試験デザインによって疾患のばらつきに対応し、患者レジストリとリアルワールドデータを活用することで、患者募集の改善と試験結果の適切な解釈につなげます。

好中球減少症

プロトコルの策定から承認申請まで、好中球減少症を対象とする治験薬を含め、非悪性血液疾患の医薬品開発を包括的に支援します。深い専門知識とオンコロジーおよび血液疾患を専門とする施設のグローバルネットワークを活かし、それぞれの試験特有のニーズに対応します。プロトコルに明確な指針を定め、厳格なメディカルモニタリングを実施することで、感染症のリスクを軽減します。また、疾患のばらつきに対応するアダプティブ試験デザインを積極的に活用し、専門的な医学的監督のもと、変化を続ける規制ガイダンスへの対応を支援します。