新しい医療、革新的インサイト
希少疾患に対する新しい治療法は、何千名もの患者さんとそのご家族に希望をもたらします
このインタラクティブなレポートでは、患者さん中心の医薬品開発の実現と、より多くの希少疾患治療薬をより早く市場に投入するために最善を尽くしているパレクセルの専門家のインサイトをご紹介します。
IN THIS REPORT
SECTION 1
患者さんの視点
患者さんは企業でも規制当局でも医療従事者でもなく、保険機関でも投資家でもありません。患者さんは医薬品や治療の最終的な消費者なのです。このセクションではパレクセルの専門家であり、自身も希少疾患患者である人物が、貴重なスポンサーと共に患者さんと介護者の視点から、変化の激しい困難な希少疾患領域をナビゲートするインサイトを共有します。
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SECTION 2
効果的な規制戦略
希少疾患用医薬品は、臨床開発と規制当局の審査を迅速化するために、複数の規制プログラムを同時に活用することが多くあります。このセクションではパレクセルの専門家と元規制当局担当者が、FDAの画期的治療薬指定の獲得、細胞・遺伝子治療の開発に関する一般的な誤解、EUにおける希少指定薬の開発プログラムを効率的に成功させる方法について、インサイトを共有します。
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SECTION 3
希少疾患の研究デザインと実行
希少疾患の臨床試験のデザインと実行には、特有の課題があります。患者数が少なく、その多くが子供であること、疾患に関する知識が不完全であること、細胞・遺伝子療法などの複雑な治療を実施できる施設が少ないことなど、挙げればきりがありません。このセクションでは、最適なエンドポイントの選択、複雑かつ革新的な試験デザインの実施、患者さんが臨床研究に参加しやすくなるよう患者支援団体と連携することなどに関するアドバイスや教訓が紹介されています。
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SECTION 4
患者さんのアクセスを容易に
希少疾患は、控えめに見積もっても世界人口の約4%にあたる3億人以上が罹患しているとされています。しかし、希少疾患の患者数はそれぞれ少なく、地理的にも分散しています。患者さんが恩恵を受けるためには、新しい治療法は多様な保険者や、医療技術評価機関から償還を得る必要があります。米国市場における治療への患者さんのアクセスの最大化と、EUにおける近年の変化への対応について、企業が保険者とどのように交渉すべきか、以下をお読みください。
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パレクセルの希少疾患研究について
パレクセルでは希少疾患の臨床研究は業務の不可欠な一部であり、私たちはそれを個人的な問題として捉えて取り組んでい。弊社の希少疾患センター オブ エクセレンスは、スポンサーが希少疾患の医薬品開発で最大限の成功を収めることを支援します。臨床およびレギュラトリーに関するコンサルティングの専門知識を統合する弊社の手法により、お客様は複雑な試験でも、デザイン、計画、実施を最も効率的に行うことができます。多分野にわたる臨床および商業チームが、希少疾患の臨床試験における最適なエンドポイントを導くことで、適応型試験デザインのナビゲートを支援します。パレクセルと協力して、医薬品開発を加速し、市場参入の成功の可能性を最大限に高めましょう。ます