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SECTION 3

希少疾患の研究デザインと実行

希少疾患の臨床試験のデザインと実行には、特有の課題があります。患者数が少なく、その多くが子供であること、疾患に関する知識が不完全であること、細胞・遺伝子療法などの複雑な治療を実施できる施設が少ないことなど、挙げればきりがありません。このセクションでは、最適なエンドポイントの選択、複雑かつ革新的な試験デザインの実施、患者さんが臨床研究に参加しやすくなるよう患者支援団体と連携することなどに関するアドバイスや教訓が紹介されています。

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Angela Qu, M.D., Ph.D.

Senior Vice President, Biomarker Genomic Medicine

Claire Booth, M.B.B.S., F.R.C.P.C.H., M.Sc., Ph.D.

Mahboubian Professor in Gene Therapy and Paediatric Immunology (UCL) and Consultant Paediatric Immunologist, Great Ormond Street Hospital (GOSH)

Jamie Pierson

Senior Project Leader, Parexel International

Martin Roessner

Corporate Vice President, Biostatistics

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パレクセルの希少疾患研究について

パレクセルでは希少疾患の臨床研究は業務の不可欠な一部であり、私たちはそれを個人的な問題として捉えて取り組んでい。弊社の希少疾患センター オブ エクセレンスは、スポンサーが希少疾患の医薬品開発で最大限の成功を収めることを支援します。臨床およびレギュラトリーに関するコンサルティングの専門知識を統合する弊社の手法により、お客様は複雑な試験でも、デザイン、計画、実施を最も効率的に行うことができます。多分野にわたる臨床および商業チームが、希少疾患の臨床試験における最適なエンドポイントを導くことで、適応型試験デザインのナビゲートを支援します。パレクセルと協力して、医薬品開発を加速し、市場参入の成功の可能性を最大限に高めましょう。ます

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