希少なエンドポイント:患者さんのアンメットニーズへの対応

By Jamie Pierson, Senior Project Leader, Parexel International
Kim MacDonnell, AD, Rare Disease Center of Excellence

「細胞・遺伝子治療 (CGT)の未来に向けた準備」の最新エピソードでは、パレクセルの細胞・遺伝子治療センター オブ エクセレンスのプログラム責任者であるJamie Piersonと、希少疾患のアソシエイト ディレクターであるKim MacDonnellが対談を行いました。2人は希少疾患の開発における代替マーカーのエンドポイントとしての活用について検討し、FDAの現在の取り組みが示す前向きな方向性について注視しています。

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