患者さん中心のソリューションで血液学試験を支援
血液学領域のCROとして、私たちは複雑な試験デザイン、患者さんの募集、規制対応など血液学試験が直面する多くの課題を理解しています。
パレクセルではこれらの課題に対応するため、デジタルツールの活用、アダプティブデザインの導入、リアルワールドデータを用いた患者さんの募集など、患者さん中心のソリューションを提供しています。
弊社の豊富な科学的・規制面での専門知識と、グローバル規模での卓越したオペレーション能力を組み合わせることで、新たな治療法をより早く患者さんのもとへお届けすることを可能にしています。
Scott Smith:
Hematology has really been a hotbed for innovation for 50 to 60 years, with innovations in chemotherapy, bone marrow transplantation, high dose chemo and autotransplant, antibody drug conjugates, bispecific antibodies, radioimmunotherapies, small molecule inhibitors. I can go on for a long, long time. If someone were to ask me what innovations or opportunities I find the most exciting right now, I'd say that targeted therapies like CAR-T and gene-editing technologies like CRISPR for hematologic conditions are the most exciting.
Currently, we're doing a lot of great work in hematology at Parexel. I'm overseeing trials for novel hematologic therapies focusing on precision medicine and biologics. This work is critical because it addresses unmet needs in life-threatening conditions like leukemia and hemophilia, improving survival and quality of life for patients. Our tagline is With Heart, and we actually mean it. We try to incorporate patient insights and leveraging digital tools, enhancing trial accessibility and retention, and ensuring therapies reach those who need them most faster.
So, like everybody else in clinical research these days, we do find ourselves with a lot of challenges: complex trial designs, patient recruitment, regulatory hurdles are certainly things that we run into all the time. That, along with getting the trials up and running: site initiation, contracts being signed, getting through all the appropriate committees. We do our best to address these through adaptive trial designs, leveraging real-world data for recruitment, and maintaining strong regulatory expertise to streamline approvals. Our clients seem to appreciate this, and many of them are repeat clients with us because of our adaptive approach to getting things up and running smoothly and quickly.
I think that Parexel's approach to hematology specifically is unique in the fact that we have deep scientific expertise, global operational excellence, and patient-centric strategies. Our integrated teams use advanced analytics and real-world evidence to optimize hematology trial outcomes, ensuring faster, more effective drug development.
良性および悪性の血液疾患に対する包括的なサポート
脳、免疫系や呼吸器系、内臓、代謝、ホルモンにわたる数多くの疾患に効果を示してきた新規治療法の多くは、血液学の研究から生まれています。細胞・遺伝子治療、抗体薬物複合体、放射免疫療法、二重特異性抗体など、革新的な科学の進歩が、希少疾患から一般的な疾患まで、何百万人もの患者さんに希望をもたらしています。
パレクセルの血液学専門家は、こうした革新の最前線で長年にわたり活躍し、ファースト イン ヒューマン試験から市販後試験まで、何万人もの患者さんを対象とした臨床試験を実施してきました。現在市場に出ている数百の治療薬の成功に貢献してきたリーダーシップの実績を有し、小規模・中規模のバイオテック企業から大手製薬企業まで、幅広いパートナーと協働してきました。弊社のメディカルチームは、リンパ腫、急性骨髄性白血病（AML）、骨髄異形成症候群（MDS）、多発性骨髄腫、さらには良性・悪性疾患に至るまで、幅広い血液学的適応症の治療経験を有しています。
パレクセルは血液学領域においても、外部対照群、バーチャル／分散型試験、アダプティブデザインなど、複雑かつ革新的な試験デザインの実装に優れています。さらに、リアルワールドデータ（RWD）をはじめとする新たなデータソースを活用し、試験デザインの最適化、規制当局への申請支援、さらには保険償還の判断材料の提供まで幅広く対応可能です。弊社の専門性は柔軟なアプローチを維持しながら臨床試験の実施を加速し、患者さんの生活に大きな影響を与えうる臨床研究を確実に遂行することを可能にします。加えてパレクセルの規制担当チームは血液学領域における豊富な知見を持ち、複雑な規制要件に関する戦略的アドバイスを提供し、革新的な血液学的治療薬を市場に届けるための効率的な市場投入経路をサポートします。
Our experts in hematology
Scott Smith, M.D., Ph.D.
Senior Vice President, Global Therapeutic Area Head - Hematology
Heidi Cho, M.D.
Medical Operations Principal, Hematology
Liesel Badenhorst
Senior Clinical Operations Leader
Katherine Minson, M.D.
Therapeutic Area Lead, Gastrointestinal Cancer
Sinan Sirac, MD, Ph.D., MSc
Senior Vice President, Head of Oncology Europe, Regulatory Consulting
過去5年間に血液学に携わった経験
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臨床プロジェクト数
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登録患者
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施設数
リンパ腫
パレクセルはリンパ腫領域における世界的リーダーであり、B細胞性、T細胞性、濾胞性、ホジキンリンパ腫、非ホジキンリンパ腫、マントル細胞リンパ腫において豊富な経験を有しています。また、この治療領域に特化した患者支援団体とも強固な関係を築いています。
弊社のチームは、リンパ腫の希少がん治療薬の主力製品における米国およびEUでの承認を目指す企業として、業界初の比較コホート研究を実施。この第II相、単群・非盲検試験において、パレクセルはリアルワールドエビデンス、臨床オペレーション、規制の専門知識を組み合わせた独自の試験デザインを導入しました。プロジェクト計画の最適化により、検証、中間解析、最終報告を含む包括的な運営を実現。試験は15ヵ月で完了し、スポンサーは予定より9か月早く規制当局への申請を行うことができました。
急性骨髄性白血病（AML）
AMLは進行が速く、臨床試験では迅速な症例組み入れと治療開始が求められる難治性疾患です。過去5年間でパレクセルは、AMLを対象とした治療法の試験を30件以上実施。ある第II相試験では、未治療AML患者を対象にフランスと米国で130名の患者さんを組み入れ、適格基準の確認や施設への直接サポートを丁寧に行いました。遺伝子検査は単一の検査施設で行い、組み入れ基準に関連する処理期間は短く設定されていました。弊社のチームは、治験薬の投与調整や病態反応評価のEDCへの入力など、複雑なデータ管理を慎重に行い、最終症例の組み入れを予定通り完了させました。
骨髄異形成症候群（MDS）
パレクセルはMDS領域において卓越した施設知識を有しており、78の提携機関と400名以上の経験豊富な治験責任医師（PI）が在籍しています。弊社はこれまでに25ヵ国で800名以上の患者さんを対象とした試験を実施。ある第III相のグローバル試験では、COVID-19の流行により供給遅延や患者さんの移動制限が発生し、スクリーニングと症例組み入れが大幅に遅延しました。そこで5名の専任臨床試験リエゾンを配備し、施設への戦略支援、最適化、教育を提供した結果、試験を3ヵ月以内に軌道に戻し、スクリーニング率を大幅に改善することに成功しました。
多発性骨髄腫
多発性骨髄腫の臨床試験に参加する患者さんは、診断が難しいため通常大きな負担を伴います。患者さんは適切な診断に至るまで複数の医師を受診し、その後、骨髄生検やゲノム解析など一連の侵襲的検査を受けて病態を詳細に評価し、治療方針を決定します。臨床試験を実施するには、患者さんの特性や現行の治療パターンを深く理解することが重要です。
過去5年間でパレクセルは、50件以上の多発性骨髄腫試験を世界中で実施。ある第III相プログラムでは、約30ヵ国、2,000名以上の患者さんを対象に管理を行いました。経験豊富な施設ネットワークと連携し、各国・各施設の治験薬供給計画を徹底的に策定し、パレクセルのデポを活用して輸入・輸出も行いました。最終症例の組み入れは予定より5週間早く完了し、早期の規制当局承認につながっています。
良性および悪性疾患
良性血液疾患は、貧血、血友病、鎌状赤血球症など幅広く、小児から高齢者まで対象患者層も多岐にわたります。多くの良性血液疾患は希少疾患であり、試験計画や実施に追加的な複雑さを伴うことがあります。パレクセルはこうした疾患の臨床試験における独自の課題を理解しており、豊富な知識と経験を有する専門チームが円滑な試験実施を支援します。
パレクセルは世界中で良性血液疾患を対象とした50件以上の試験を実施しており、小児・成人を対象に第I相から第IV相まで幅広く対応しています。例えば血友病の新規治療法に関する重要な第III相試験では、試験開始から臨床運営まで優れたリーダーシップを発揮し、年間出血率の大幅な減少という主要評価項目の達成に成功しました。
Advantages
革新的な治験デザインとテクノロジー
パレクセルは精密医療およびトランスレーショナル メディシンのアプローチを統合し、必要に応じて高度なセンサーソリューションを活用しながら、前臨床から初期臨床試験を経て、さらには商業化に至るまで包括的な戦略を構築します。バイオマーカーやゲノム医療の専門家が弊社のチームと緊密に連携し、これらの革新的ツールを活用して治験デザインを最適化し、より標的を絞った個別化医療の開発を推進します。
医学的専門知識
パレクセルには良性から悪性まで、幅広い血液疾患に豊富な経験を有する強力な血液学チームが在籍しています。医学モニターは、ホジキンリンパ腫および非ホジキンリンパ腫、急性白血病、骨髄異形成症候群（MDS）をはじめ、血友病や鎌状赤血球症などの良性血液疾患に関する知識も有しています。また、CAR-T細胞療法や幹細胞移植といった細胞・遺伝子治療を含む臨床試験のマネジメント経験も豊富で、血液学領域の治療環境を大きく変革しつつあります。さらに、小児血液学に関する知見も備えており、小児の血液疾患とその特有の課題について包括的に理解しています。多くの医学モニターは現在も臨床現場に従事しているか、あるいは最近まで臨床医として活動していたため、最新の医療環境や標準治療、実臨床での患者マネジメント戦略についての知見を有しています。こうした実務経験は、臨床的に関連性が高く、患者さん中心の治験をデザイン・監督する能力を高め、血液学的治療の進歩と患者転帰の改善に大きく貢献しています。
元規制当局の専門家
弊社の規制担当チームには、FDA、EMA、NMPA、MHRA、PEI など各国の規制当局出身者が在籍しており、地域ごとの要件に関する有益なコンサルティングやインサイトを提供できます。これらの専門家は血液学的治療薬の規制環境の変化に精通し、希少疾患指定、迅速承認経路、血液疾患における細胞・遺伝子治療の特別な考慮事項などを理解しています。彼らは第I相の初期臨床試験から第III相の主要試験に至るまで、地域および国際規制基準に準拠するための戦略的ガイダンスを提供します。さらに、血液疾患領域に特化したエンドポイント選定、バイオマーカー検証、リスク・ベネフィット評価に関する重要なインサイトも提供します。こうした包括的な規制知識により、グローバルな血液学領域における新薬開発プログラムに対して強固な戦略を構築し、規制当局との円滑なやり取りを可能にさせ、革新的な血液学的治療薬の市場投入までの道のりを加速させる可能性を秘めています。
よくあるご質問
血液学は、血液および造血器官に関連する疾患の研究、診断、治療、予防に焦点を当てる医学の一分野です。この専門領域には、赤血球・白血球・血小板・血管・骨髄・リンパ節・脾臓、さらには出血や凝固に関わるタンパク質に影響を及ぼす幅広い疾患が含まれます。血液内科医は、貧血・白血病・リンパ腫・血友病・凝固異常症・鎌状赤血球症など多様な疾患に対応します。これらの疾患の特定と管理には、臨床検査、診察、高度な診断技術の組み合わせが用いられます。さらに血液学は、免疫系の理解やそれが血液疾患とどのように関わるかを解明するうえでも重要な役割を果たします。幹細胞移植や血液がんに対する標的治療など、新たな研究や治療法の登場により、この分野は常に進化を続けています。
血液学CRO（血液学専門の開発業務受託機関）とは、血液に関連する研究や臨床試験の分野で、製薬会社・バイオテクノロジー企業・医療機器メーカーに支援サービスを提供する組織を指します。これらの組織は、血液疾患やその治療を対象とした臨床試験に特化し、試験デザイン・計画・実施における専門知識を有しています。具体的には、プロトコル作成、患者募集、データマネジメント、規制遵守、血液疾患・血液がん・凝固異常症・関連療法を対象とする試験の報告まで幅広く支援します。血液学における専門的知識により、医薬品開発プロセスを効率化し、質の高いデータ収集を実現し、血液領域特有の複雑な規制環境を円滑に進めることができます。
血液学CROが提供する主なサービスは、血液関連の研究や臨床試験に合わせて特化された幅広い支援を含みます。一般的には、血液疾患やその治療に合わせたプロトコル作成や試験デザインが含まれます。患者募集や維持のための戦略も重要であり、特に希少疾患の患者集団を対象とする場合に大きな役割を果たします。複雑な血液学特有のデータセットを扱うためのデータマネジメントや統計解析のサービスも提供されます。新規の血液療法においては、安全性モニタリングやファーマコビジランスが欠かせません。血液サンプルの専門的な処理や解析を含む検査サービスも頻繁に提供されます。さらに、血液学研究に特有の要件に対応するための規制関連サポートも行われます。血液学に特化した治験報告書や学術出版物の作成を担うメディカルライティングも重要なサービスの一つです。多くの血液学CROは、血液疾患の臨床試験に特化したプロジェクトマネジメント、施設管理、モニタリングのサービスを提供しています。加えて、血液学領域における医薬品開発戦略に関するコンサルティングや、血液研究におけるバイオマーカー開発および検証の支援を行う場合もあります。