mRNA アジア太平洋ウェビナー

mRNAテクノロジープラットフォームは、医薬品やワクチンの開発プロセスに革命的な可能性を秘めています。しかし、この新興テクノロジーは依然として多くの課題に直面しています。 
専門家チームは製品開発と承認のプロセスを加速することで、最終的に患者さんの転帰を改善することを目指し、規制上の課題への対処や、mRNA治療薬の臨床研究の実施方法に関する貴重な知識と経験を共有しました。

まず、テクニカル レギュラトリー担当バイスプレジデントであるChristiane Niederlaender博士は、mRNA治療における主要課題として送達システムに焦点を当て、最も広く使用されている方法として脂質ベースのナノ粒子を紹介しました。 mRNA治療薬の品質に関しては、バックボーンの最適化、デリバリー製剤、およびデリバリールートの3つが重要な側面であり、これらは有効性と安全性に直接影響すると指摘しています。 地域ごとにmRNA治療薬の規制上の考慮事項に違いがあるものの、新型コロナウイルスmRNAワクチンの規制経験は、業界全体にとって貴重な参考となります。特にmRNA治療薬では、効力試験が製品の放出や安定性の評価において重要な役割を果たします。 効力の定義は複数の要素で構成されており、効力モニタリングはワクチン開発の最終段階における重要なプロセスとされています。技術的課題に加え、規制や品質管理の複雑性も考慮することで、これらの重要な要素を統合することで、mRNA治療薬開発者は安全で効果的な治療オプションを提供できるようになります。

次に、テクニカル レギュラトリー担当バイスプレジデントであるCecil Nickは、新しいワクチンの規制当局の承認までの道のりを最適化するためのインサイトを共有しました。 Nickは新型コロナウイルスのパンデミック収束におけるワクチン接種の重要性とその安全性・有効性を強調。さらに新しいワクチンの患者さんへの恩恵を迅速に提供するためには、試験デザインに革命的アプローチを提供して開発プロセスを合理化する必要があると指摘しました。ワクチン開発の最適化には、学際的な専門知識の統合、クラスターデザインの提案、プラットフォーム試験、リアルワールドデータ(RWD)の活用が不可欠です。また、Nickは市販後の安全性モニタリングの重要性を強調し、これらがワクチン開発における最後の重要な段階であると述べています。これらの視点は、学際的協力と承認プロセスを加速する革新的アプローチを示しています。

最後に、欧州オンコロジー部門責任者でありレギュラトリーコンサルティング担当シニアバイスプレジデントのSinan Sarac博士は、 mRNA腫瘍ワクチンの承認を加速するための重要なポイントを提言しました。 Sarac博士は研究デザインやエンドポイント選択の重要性を強調し、慎重な検討が必要であると指摘しています。また、腫瘍の不均一性、免疫寛容、規制上の課題など、mRNAがんワクチン開発の障壁に触れ、複数の腫瘍抗原を標的としたワクチンや免疫チェックポイント阻害剤との併用、承認経路の迅速化などの潜在的な解決策を示しました。 さらに患者さん中心の開発が成功の鍵であるとし、規制当局がRWE/RWDを活用して医療製品開発を加速し、意思決定を支援する取り組みを紹介。将来のmRNA医薬品やワクチン開発では、データ主導型のアプローチと患者さんのニーズへの重視がさらに重要になることを指摘しています。