日本におけるリアルワールドデータを用いたリアルワールドエビデンス創出の可能性　ホワイトペーパー

緒言　電子カルテ、医療費請求（レセプト）データ、疾病登録などのデータベースに蓄積されたリアルワールドデータ（RWD）は、有益なリアルワールドエビデンス（RWE）を生み出す可能性があり、疾患、治療、市販薬の新たな適応症に新しい知見をもたらしうる。精密医療の新時代が到来したのだ。

わが国は慎重を期しながらも、ようやくこの新しい医療情報の時代に向かって動き出しつつある。2021年3月、厚生労働省（以下、厚労省）は「レジストリデータを承認申請等に利用する場合の信頼性担保のための留意点」および「承認申請等におけるレジストリの活用に関する基本的考え方」という二つのガイダンス文書を発表した。 これらのガイダンス文書では希少疾患を治療するオーファンドラッグに関するRWE創出のためのレジストリデータの利用について議論している。